Une femme de 47 ans dépendante de transfusions sanguines quotidiennes vient de passer 14 mois sans aucun traitement. Elle a souffert de trois affections auto-immunes graves simultanément, pour lesquelles neuf thérapies successives ont échoué. Une équipe allemande lui a administré une technique cellulaire connue sous le nom de thérapie CAR-T (thérapie par récepteur antigénique chimérique), initialement développée contre certains cancers. Le résultat constitue une première mondiale et ouvre une piste pour les patients atteints de pathologies auto-immunes sévères.
Trois maladies aux effets opposés, un seul mécanisme commun
La malade a souffert d’anémie hémolytique auto-immune (AHAI), un trouble dans lequel le système immunitaire détruit les globules rouges. Elle a eu aussi une thrombocytopénie immune (PTI), qui provoque la destruction des plaquettes et augmente le risque de saignement. La troisième pathologie, le syndrome des antiphospholipides (SAPL), a produit l’effet inverse en favorisant la formation de caillots sanguins dangereux. Traiter simultanément deux affections aux effets opposés représentait en lui-même un défi médical considérable.
Pourtant, ces trois troubles ont partagé le même mécanisme sous-jacent. Des lymphocytes B défaillants ont produit des anticorps attaquant les propres cellules du corps, épuisant progressivement l’efficacité de chaque traitement standard. Après neuf échecs thérapeutiques, la femme n’a pas pu quitter l’hôpital sans transfusion quotidienne. Les médecins ont estimé qu’elle n’avait plusd’options.
Comment la thérapie CAR-T aurait remis à zéro un système immunitaire déréglé
L’équipe du professeur Fabian Müller, à l’University Hospital Erlangen en Allemagne, a prélevé les cellules immunitaires de la patiente. Les médecins ont isolé ses lymphocytes T, qui patrouillent l’organisme et éliminent les cellules anormales. Ils les ont reprogrammés pour reconnaître une protéine appelée CD19, présente sur les lymphocytes B défaillants, puis les ont réinjectés dans l’organisme.
Le protocole a agi vite. La femme a reçu sa dernière transfusion une semaine après l’intervention. Deux semaines plus tard, elle reprenait des activités normales. Or le résultat le plus frappant est apparu plusieurs mois après le traitement. Quand ses lymphocytes B ont réapparu naturellement, ils semblaient sains, suggérant que la destruction ciblée des lymphocytes B défaillants suffirait à restaurer un fonctionnement immunitaire normal, selon les résultats publiés dans la revue Med.
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